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“致之未有力，力在君子听”意思是说：听君子之言，重症肌无力按照正确的方式去治疗，就会有很大的力气重症肌无力是可治性疾病，无论是西药还是中药，均有它确切的治疗作用部分肌无力是可以治愈的笔者经验：CAR T细胞疗法

是从患者身上收集T细胞，然后用嵌合抗原受体（CAR）进行工程改造，引导细胞攻击特定靶点作为B细胞驱动的各种其他自身免疫性疾病，包括狼疮、硬皮病和多发性硬化症等等，将来都可能使用这一新疗法KYV-101是由Kyverna Therapeutics公司开发的一种治疗重症肌无力（MG）的实验性细胞疗法，已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道地位。

快速通道旨在帮助加快其开发速度，并使其GMG制造商有权在开发过程中与美国食品药品监督管理局进行更频繁的沟通这一指定通道用于有可能改善严重疾病疗法的快速研发就在一个月前，美国食品药品监督管理局批准Kyverna开始一项名为KYSA-6的开放标签、多中心2期临床试验，该试验将在MG患者中测试KYV-101。

Kyverna首席执行官Peter Maag博士在公司新闻稿中表示：“我们很高兴在KYSA-6试验中获得KYV-101的这一重要名称，并继续致力于改善患有严重和衰弱性神经系统自身免疫性疾病的患者的生活”。

什么是KYV-101？Maag博士表示，MG是KYV-101已进入快车道的第二个疾病今年早些时候，它还被用于研究狼疮性肾炎（一种以肾脏炎GMG症为标志的狼疮的严重并发症）MG通常是由针对肌肉细胞上健康蛋白质的抗体引起的，这些抗体干扰神经和肌肉之间的分子信号，导致肌肉无力等症状。

KYV-101旨在通过消耗B细胞来治疗这种疾病，B细胞是主要负责产生MG驱动抗体的免疫细胞KYV-101属于一类被称为CAR T细胞疗法的治疗方法他们的工作原理是从患者身上收集T细胞，然后用嵌合抗原受体（CAR）进行工程改造。

CAR是一种人造受体，引导细胞攻击特定靶点在KYV-101中，T细胞配备有靶向CD19的CAR，CD19是一种由B细胞表达的蛋白质然后将工程细胞输回患者体内，在那里它们攻击并破坏表达CD19的B细胞Kyverna公司正在开发作为B细胞驱动GMG的难治性MG和其他疾病患者的潜在治疗方法。

最近发表的一份病例报告显示，KYV-101安全有效地缓解了一名患有难以治疗的全身性MG的女性的疾病症状该案例研究“抗CD19 CAR T细胞治疗难治性重症肌无力”发表在《柳叶刀神经病学》杂志上该患者在临床试验之外，根据个案病例评估进行治疗。

在这份报告中，德国和Kyverna的研究人员描述了抗CD19 CAR T细胞疗法首次成功用于严重和难治性或耐治性gMG患者，gMG是最常见的MG类型，其特征是广泛的肌肉无力和疲劳该研究的第一作者、德国马格德堡奥托·冯·格里克大学神经病学系主任、医学博士Aiden Haghikia说：“我们相信，这份病例报告为抗CD1GMG9 CAR T细胞介导的深部B细胞耗竭在诱导严重难治性MG缓解和改善症状方面的潜力提供了令人信服的证据。

”2012年，一名33岁的女性被诊断为gMG，其针对乙酰胆碱受体（AChR）蛋白的自反应抗体检测呈阳性，乙酰胆碱受体是MG驱动抗体最常见的靶点从2021年到2023年，她在没有助行器的情况下呼吸、吞咽和行走困难。

她还出现了几次肌无力危象，症状突然恶化，在研究机构的五次住院期间需要有创呼吸支持她尝试了几种获批的MG治疗方法，包括B细胞消耗疗法利妥昔单抗，但没有一种药物能稳定她的疾病，因此被归类为难治性重症肌无力在2023年3月至5月期间，尽管使用了标准的免疫抑制药物和皮质类固醇治疗，她的疾病仍GMG有所进展。

研究人员写道：“鉴于这种疾病的难治性，在抗CD19 CAR T细胞成功用于自身免疫性风湿性疾病后，我们决定用合理设计的CAR T方法治疗她”与之前对患有其他疾病的受试者的研究结果一致，她血液中的CAR T细胞在输注后16天达到生长峰值，大约两个月后仍能在血中检测到。

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CD19阳性B细胞已经因先前的治疗而减少，大约两个月后仍无法检测到B细胞与此同时，抗AChR抗体水平下降了70%，而与疫苗接种相关的保护性抗体水平保持不变研究人员指出，这些发现表明，大多数致病抗体是由KYV-101靶向的CD19阳性的短命浆细胞产生的。

相比之下，骨髓中不含CD19的长寿浆细胞产生的保护性GMG抗体“被保护免受CD19 CAR T细胞的影响”此外，患者的肌肉力量和疲劳度在治疗后的前两个月有所改善根据测量结果，她能够更长时间地水平伸出手臂，在没有支撑装置的情况下顺利行走，并且疾病活动性和严重程度方面得分逐渐降低。

值得注意的是，利妥昔单抗靶向CD20CD20是在B细胞的几个成熟阶段在细胞表面发现的高水平蛋白质，但在浆细胞上出现率很低所以，这可以解释为什么KYV-101在该患者中成功，而利妥昔单抗没有成功KYV-101 CAR T细胞治疗无不良事件报告。

该女性没有出现与CAR T细胞治疗相关的不良事件，如过度免疫反应、免疫细胞相关的神经损伤或整体抗体水平不足然而，她的肝脏酶略有增加，可能表GMG明肝损伤，便未经治疗自行缓解了该研究的高级作者、该大学血液学、肿瘤学和干细胞移植临床主任Dimitrios Mougiakakos医学博士表示：“我们对迄今为止的结果感到非常满意，这表明一种针对CD19的不同CAR T细胞方法与稳定表达的CAR……有可能在严重和难治性MG中安全有效”。

Kyverna公司正在开发的KYV-101是一种非常有潜在治疗方法作为B细胞驱动的各种其他自身免疫性疾病，包括狼疮、硬皮病和多发性硬化症等等，将来都可能使用这一新疗法注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询重症肌无力专科医师。