2023年12月13日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》正式发布，其中艾加莫德α注射液（商品名：卫伟迦）成功纳入艾加莫德是一种新型生物靶向制剂（FcRn拮抗剂），于今年6月获国家药监局批准上市用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。
全身型重症肌无力（gMG）是一种自身抗体介导的获得性神经－肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，患者主要表现为眼肌以外的至少一组肌群受累，并逐步累及其它肌群，乃至出现全身肌无力甚至危及生命的“肌无力危象”
[1]，亟待创新治疗手段艾加莫德是全球首款FcRn拮抗剂，自今年6月国内获批后，艾加莫德加快上市步伐，9月5日GMG，艾加莫德正式上市惠及国内gMG患者，创下了从获批至上市仅67天的国内进口生物制剂最快纪录现在，艾加莫德又被纳入国家医保目录，这将为更多gMG患者带来更可及的治疗选择。
不仅快速起效，艾加莫德还能实现gMG患者的“长治久安”关键III期临床试验ADAPT研究显示[2]，艾加莫德起效迅速、疗效确切，在首个治疗周期（21天）时，艾加莫德治疗组中MG-ADL评分改善≥2分的患者比例达到77.8%，并且有40%患者在首个治疗周期时即达到微小状态（MSE），显著高于安慰剂组（p＜0.0001）。
图 艾加莫德治疗gMG患者起效迅速、疗效确切ADAPT研究事后分析显示[3]，在为期26周的随访期间，与仅接受常GMG规治疗的患者相比，接受艾加莫德联合常规治疗的gMG患者发生急性加重的比例显著减少达52.3%（21% vs 44%，p=0.0016），这一结果提示艾加莫德的长期使用还可能为患者带来远期获益。
图 艾加莫德治疗后急性加重患者比例明显减少，QMG恶化程度减轻一项来自意大利的单中心真实世界研究显示[4]，艾加莫德治疗14个月时，gMG患者的住院率、血浆置换或IVIG的治疗率和ICU入住率均较使用艾加莫德前有显著降低。
Q微：6681122
图 艾加莫德真实世界研究结果在安全性方面，艾加莫德的不良事件发生率与安慰剂相当，且大部分为轻中度，且随着用药时间延长，艾加莫德组安全性风险未增加[2,5]作为一款拥有GMG独特创新机制的FcRn拮抗剂，艾加莫德在短短的半年内完成正式获批、上市到通过国家谈判纳入国家医保目录，真正为gMG患者开创了 “有药”“有保”的局面。
艾加莫德纳入医保后，gMG患者用药负担将大幅降低，从而实现足量、规范用药，更广泛、更深入地发挥创新药品的治疗价值，引领重症肌无力治疗走向靶向治疗新时代专家述评艾加莫德作为国内首个获批用于重症肌无力患者治疗的FcRn拮抗剂，其独特的通过阻断IgG循环从而加速致病性。
自身抗体被溶酶体降解的机制，能够快速、显著的改善重症肌无力患者的症状。此次艾加莫德正式纳入国家医保目录，必将极大的减轻患者疾病负担，从而让更多重症肌无力患者能够改善生活质量，重回有力人生GMG。专家介绍
胡学强教授中山大学附属第三医院神经内科首席专家二级教授、一级主任医师、博士研究生导师《中国神经免疫学和神经病学杂志》 主编广东省卒中学会 法定代表人、副会长中国卒中学会免疫分会名誉主任委员中国免疫学会神经免疫分会前主任委员
中华医学会神经病学分会原副主任委员中国神经医师分会神经免疫专委会原主任委员中华医学会神经病学分会免疫学组原组长《中华神经科杂志》原副总编辑广东省医学会神经病学分会原主任委员广东省政协委员会第八、九、十、十一届常务委员
参考文献：[1]中国免疫学会神经免疫分会. 中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020 版). 中国神经免疫学和神经病学杂志. 2021;28(1):1-1GMG2.[2]Howard JF Jr, et al. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536.
[3]Qi CZ, et al. HOSPITALIZATION AND EXACERBATION ESTIMATES OF EFGARTIGIMOD VS. CONVENTIONAL THERAPY IN GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS PATIENTS: A POST-HOC ANALYSIS OF THE PHASE 3 ADAPT STUDY. ISPOR 2022.
[4]Carlo Antozzi, et al. EAN 2023GMG. poster number EPR-127.[5]Pasnoor M, et al. 2023 AAN oral presentation.
Q微：6681122
