推广专业学术交流、促进诊疗流程改善最近几年，针对全身型重症肌无力（gMG）的新药研发非常活跃，一系列新药推向市场，这无疑是患者的福音但随着新药的上市，另外一个问题摆在了医生的面前，这些新药普遍比较贵，在临床工作中如何选择最佳的治疗策略，或者说这些新药在gMG治疗中的最佳角色是什么？。
2023年8月14日，Eur J Neurol发表了一篇题为“Advancements in Targeted Therapies for Generalized Acetylcholine Receptor Antibody Positive Myasthenia Gravis: Beginnings of a GMGParadigm Shift
”的讨论性文章，对这个问题进行了讨论【1】文章只是提出了思路，并没有给出答案作者认为，治疗gMG的生物治疗新时代已经出现与传统的免疫调节疗法（类固醇、非类固醇免疫抑制剂）相比，这些药物通过抑制补体激活（eculizumab, ravulizumab, zilucoplan）或新生儿 Fc 受。
体（FcRn；efgartigimod, rozanolixizumab）达到治疗gMG的目标临床诊疗的核心目标是治病救人对于治病，那么药物的有效性和安全性就是最关键的问题1，有效性：更高疗效显然也是新药研发的最重要指标，尤其是很多新药研发就是针对难治型MG的。
新药研发3期临床GMG试验中，采用的首要临床指标是重症肌无力患者日常生活活动量表（MG-ADL），次要临床指标包括定量重症肌无力评分（QMGS）、重症肌无力综合评分（MGC）或日常生活定量评分（QOL15）等。
如果都以安慰剂为对照，FcRn抑制剂的疗效优于补体抑制剂与此同时，利妥昔单抗在2期临床试验中则疗效并不显著；但需要特别注意的是，利妥昔单抗2期临床试验中入组的患者基线评分更低这使得直接进行不同临床试验疗效进行对比就有失公平。
2，安全性：总体来说，与传统药相比，生物药有更好的安全性，副作用明显减少3，价格：对于医生来说，关注的核心是药物的有效性和全球性；但是对于患者及医保公司来说，则会把药物的价格放在同等重要的GMG位置无容置疑，新药的售价远高于传统治疗药物。
新药的售价与其研发成本、有效性/安全性、竞品、与医保的谈判等都有关联；而最重要的还是对替代传统治疗时患者的受益情况比如，FcRn定位在取代IVIg或血浆置换、且疗效远好于这两个传统治疗方法，则定价会在此
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基础上确定；而患者则会在治疗成本之外进一步考虑到，如果疗效好，就可以恢复正常的生活和工作，这个会带来更好的社会效益这也是我们一直在寻找“让重症肌无力患者带病、但不发病”的治疗策略的核心；或者以MG治疗全球指南确定的治疗目标，达到“minimal manifestation status”（MM, 。
轻微症状状态）MM指的是患者的症状GMG已经被治疗控制到几乎完全消失，或者仅剩下极轻微的表现，这些表现几乎不影响患者的生活质量在这个状态下，患者基本上可以进行正常的日常生活活动，无需（或仅需极少量）药物治疗来控制症状。
4，起效时间：起效时间是这篇论文第一段就提出来的指标对于重症肌无力这类慢病、且反复复发甚至出现危象的疾病来说，起效时间非常重要治疗MG的传统治疗药物来说，嗅吡斯的明起效最快，其次是糖皮质激素，然后就是其他免疫抑制。
门诊治疗方案也是按照这个步骤同时或依次用药新型生物治疗药物的起效时间在几天到数周内5，症状波动：不管是从“轻微症状”状态角度、还是从带病不发病目标，重症肌无力的治疗一方面是治疗症状严重的MG患者，同时也是预防GMGMG的复发。
从这个角度，补体抑制剂的支持治疗效果更好；FcRn抑制剂需要进一步探索不仅仅用于MG的治疗，FcR抑制剂n的连贯性、非持续用药以预防复发应该有效，但仍需要探索经临床试验验证的方案6，联合、序贯治疗方案本文中没有提到，但这是MG临床工作中医生最关注的问题之一。
比如在肌无力危险治疗后，FcRn抑制剂开始应用的时间、后续如何维持患者症状；门诊治疗中传统治疗药物与生物药物的协调治疗方案等包括但不限于上述问题的诸多临床疑问，都需要从这些新药的3期临床试验设计方案和主要结果中探索。
所以，我们特别邀请了宣武医院神经科的李海峰教授于北京时间8月23日19:30在线分享他对MG治疗研究的解析；会议由GMG复旦大学附属华山医院神经科的赵重波教授主持。
期待我们一起解读经典试验，启迪研发思路、寻求最佳方案参考文献【1】 Habib AA, Gold CS. Advancements in Targeted Therapies for Generalized Acetylcholine Receptor Antibody Positive Myasthenia Gravis: Beginnings of a Paradigm Shift. Eur J Neurol. 2023 Aug 14. doi: 10.1111/ene.16037. Epub ahead of print. PMID: 3757GMG8121.。
本期编辑：Dr. 李尊波“征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略欢迎同仁投稿及分享，请和李尊波医生联系微信号：13891832826点击
