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‍‍‍‍丨猎药人俱乐部研究团队整理当地时间3月21日，罗氏子公司Chugai制药公布其抗体药物Enspryng（萨特利珠单抗）治疗全身型重症肌无力（gMG）临床3期试验（LUMINESCE）的结果：--主要研究终点达到具有统计学意义的数据，但是临床获益程度不达预期。

--Enspryng耐受性良好，安全性与其适应症视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的安全性一致Chugai制药表示该研究结果不影响Enspryng在NMOSD患者中的使用，该公司还在开发Enspryng用于其他神经自身免疫性和炎症性疾病的治疗。

01萨特利珠单抗：中国首个NMOSD治疗药物萨特利珠单抗（Satralizumab）是一种GMG人源化IgG2亚型重组抗白介素-6受体（IL-6R）单克隆抗体，可以抑制IL-6信号通路，并且抑制炎症的产生该产品于2020 年 8 月获 FDA 批准上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。

此后，于 2021 年 5 月在国内获批上市，成为国内首个视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）治疗药物2023年12月23日，萨特利珠单抗正式纳入国家医保目录

除了NMOSD，罗氏还在探索萨特利珠单抗用于其他适应症，针对全身型重症肌无力、自身免疫性脑炎（AIE）、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）、甲状腺相关眼病（TED）处于临床3期，针对肺动脉高压、面肩肱型肌营养不良症处于临GMG床2期。

在中国，该药物临床在研的适应症包括重症肌无力、髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病、自身免疫性脑炎及甲状腺相关眼病，均处于临床3期。

NMOSD是一组罕见的由自身免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，2020年我国流行病学数据显示NMOSD年发病率约为0.278/10万人在我国NMOSD的治疗领域，既往临床上往往应用小剂量糖皮质激素、硫唑嘌呤、他克莫司等免疫抑制剂预防疾病复发，但这些药物针对预防NMOSD复发缺乏高级别证据，预防复发的疗效并不确切，且不良反应发生率较高。

萨特利珠单抗可特异性结合可溶性IL-6R和膜结合性IL-6R，通过阻止中枢及外周炎症扩大、减少AQGMGP4抗体产生，减轻星形胶质细胞损伤，预防NMOSD复发同时萨特利珠单抗还通过“序贯单克隆抗体回收技术（SMART）”制备，可与治疗靶点多次结合，延长血浆半衰期约30天，从而减少了给药频率与剂量。

02全球重症肌无力药物研究进展据医药魔方，全球已获批的重症肌无力新药有9款，临床在研32款；3期临床及以上产品15款，占比47%从药物类型上看，临床在研药物中抗体药物占据很大比例，14款占比44%；细胞疗法和小分子各4款，分别占比12.5%；融合蛋白2款。

EfgartigimodEfgartigimod（Vyvgart，艾加莫德α）由Argenx公司研发，是首款用于治疗包括重症肌无力在内的自身免疫性疾病GMG的新生儿Fc受体拮抗剂再鼎医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利。

该产品首次于2021年获得美国FDA批准，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力随后于2022年1月在日本获得批准于2023年6月，在中国上市用于治疗AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

该产品2022年销售额约4亿美元，2023年增长至11.9亿美元。

依库珠单抗依库珠单抗注射液（Eculizumab ）于2023年6月在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者依库珠单抗是中国首个也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。

2024年1月1日起，依库珠GMG单抗被纳入新版国家医保药品目录，在全国范围内统一正式执行

NipocalimabNipocalimab是强生开发的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法，该产品通过与FcRn结合，使得被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。

该产品是强生公司在2020年斥资约65亿美元收购Momenta公司而获得的该产品治疗全身型重症肌无力的关键性3期VIVACITY研究获得积极顶线结果：在第22周至第24周间，与安慰剂相比，Nipocalimab组患者的重症肌无力日常活动量表（

MG-ADL）评分相对于基线水平显著降低，达到主要终点。

ZilucoplanZilucoplGMGan是一种皮下、自我给药的大环肽补体C5抑制剂，可高亲和力、特异性与C5结合，双重机制阻止 MAC 的下游组装最新的3期临床试验RAISE结果显示：在第12周，相较基线相Zilucoplan组患者MG-ADL评分降低4.39，显著大于安慰剂组。

总之，Zilucoplan对gMG患者疗效、安全耐受性良好

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03国内企业积极参与据不完全统计，国内企业布局了约7款重症肌无力疗法，包含细胞疗法、抗体、融合蛋白等药物形式。这些药物来自再鼎医药、和铂医药、荣昌生物、翰森制药、驯鹿生物、上海医药等企业。

艾加莫德α：全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α于2023年6月在中国获批上市，与常规治疗药物GMG联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者该药物也是中国首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，该产品由再鼎医药于2021年与Argenx公司合作引入中国。

关键3期试验ADAPT研究结果显示，艾加莫德α治疗第1周即可显著改善AChR抗体阳性患者的MG-ADL评分，且MG-ADL评分改善≥2分的患者比例达77.8%同时，艾加莫德α显示出良好的安全性，总体不良事件发生率与安慰剂相当。

据悉，该产品部分药店公开零售价400mg*20mL/瓶：10300元（价格仅供参考，具体信息以购买为主）。再鼎医药表示，该产品未来销售额有望超过25亿元，国内市场前景广阔。

巴托利单抗巴托利单抗GMG是HanAll Biopharma开发的一种抗FcRn全人源单克隆抗体，可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果2017年，和铂医药引进该产品在大中华区的开发、生产、商业化权益。

2022年，和铂医药将巴托利单抗的中国的独家权益转让给石药集团的全资子公司恩必普药业和铂医药负责巴托利单抗在中国针对gMG的完整临床实验的设计与执行2023年3月，巴托利单抗治疗全身型重症肌无力的关键3期临床研究达到主要研究终点和次要终点。

基于此，和铂医药向CDE提交上市申请2023年12月，和铂医药撤回了巴托利单抗针对全身型重症肌无力的上市申请，计划GMG于2024年上半年重新向CDE提交该产品的上市申请伊奈利珠单抗伊奈利珠单抗（Inebilizumab ）是Viela Bio公司开发的一款靶向CD19的单抗，经糖基化改造提高了FcγRIIIa亲和力，进而显著增强了ADCC活性。

伊奈利珠单抗于2020年6月在美国获批上市用于NMOSD2019年翰森制药以超过 2.2 亿美元的首付款和里程碑付款从Viela Bio公司获得该药物在中国的开发和商业化权益针对全身型重症肌无力，该产品在国内处于临床3期。

伊基奥仑赛2024年1月，南京驯鹿医疗技术有限公司开发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）用于全身型重症肌无力治疗的临GMG床试验申请获得CDE审批通过目前该产品已获得CDE批准用于治疗复发难治多发性骨髓瘤，此次重症肌无力获批临床进一步拓展了其治疗范围，也是即。

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）之后获批的第二个自免领域适应症2024年2月26日，国际学术期刊 EMBO Molecular Medicine 发表伊基奥仑赛注射液治疗2例难治性MG临床研究结果，初步展现了BCMA CAR-T疗法在gMG治疗中的良好耐受性和安全性以及持久的临床疗效。

泰它西普泰它西普是一种新型全人源的BLyS和APRIL双靶抑制剂，已在中国获批用于治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）患者此外，针对视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、全身型重症GMG肌无力的临床研究正在推进中2022年11月，针对全身型重症肌无力，CDE将其纳入突破性治疗品种。

该项认定是基于一项治疗全身型重症肌无力的国内2期临床研究，泰它西普160 mg组的QMG评分平均降低7.7分，240 mg组的QMG评分平均降低9.6分，具有临床意义的显著疗效近期，发表在 Journal of Neurology

杂志上的文章显示，泰它西普成功治疗2例难治性全身性重症肌无力患者。

资料来源：各公司官、网医药魔方、医脉通神经科、IgG先锋、征战重症肌无力精选文章推荐

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