2023年8月9日，『无罕人生·生命防线』补体系统罕见病规范化诊疗探索项目——全身型重症肌无力（gMG）研讨会（第三场）在线上成功召开！
复旦大学附属华山医院赵重波教授担任本次大会主席，福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授、复旦大学附属华山医院罗苏珊医生分别进行了关于gMG诊疗相关的主题演讲和经验分享，宁波市医疗中心李惠利医院宋飞教授、 温州医科大学附属第一医院夏君慧教授，以及浙江大学医学院附属第一医院柯青教授参与了讨论交流。
坚守初心，笃定前行
▲赵重波教授 开场致辞赵重波教授在开场致辞中表示， 规范化学术会议是临床医生分享诊疗经验、互相学习和快速提升必不可少的途径，感谢各位专家和同道如期参与和观看GMG今天关于MG（重症肌无力）患者诊疗的研讨会2023年，是中国MG诊疗史中具有里程碑意义的。
一年，先后有两个生物制剂在中国获批治疗MG，为MG患者治疗带来了新的选择，尤其是对gMG患者的治疗格局有重大影响。补体抑制靶向治疗新时代
▲邹漳钰教授 主题演讲邹漳钰教授详细介绍了补体激活在AChR Ab+（乙酰胆碱受体抗体阳性） gMG中的作用，以及中国首个获批治疗AChR Ab+难治性 gMG补体C5抑制剂的作用机制和研究数据gMG是一种神经系统自身免疫性疾病，因自身抗体导致神经肌肉接头（NMJ）破坏而发病。
抗AChR自身抗体是gMG最为常见的自身抗体类型，可通过三种途径导致gMG神经肌肉传递受损，介导GMG激活补体经典途径，最终产生具有膜穿孔和细胞裂解作用的攻膜复合物（MAC）乙酰胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制疗法等均无法满足治疗需求。
补体抑制剂为gMG的治疗带来了新的治疗策略，可精准靶向MAC形成保护NMJ的生理功能和肌肉功能，疗效和安全性在15年临床使用中得到了充分检验REGAIN研究中，补体C5抑制剂在首剂治疗后，可快速实现补体C5的抑制
；敏感性分析显示，相比安慰剂组，接受补体C5抑制剂治疗的患者在第1周时MG-ADL（重症肌无力日常生活活动能力评分量表）总分较基线显著改善（p=0.0125）REGAIN 开放性扩展研究（OLE）中期分析显示，补体C5抑制剂。
130周长期维持治疗，MG-ADL评GMG分可持续改善，并可显著降低gMG加重、MG相关住院治疗，以及急救治疗发生率需注意的是，血浆置换对补体C5抑制剂的清除率有明显影响，可导致半衰期显著缩短，如需与血浆疗法联合使用，补体C5抑制剂则需要补充给药。
补体C5抑制剂——华山经验分享
▲罗苏珊医生 病例分享罗苏珊医生分享了复旦大学附属华山医院3例不同AChR-Ab阳性难治性gMG患者使用补体C5抑制剂治疗的经验。
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▲图1：补体C5抑制剂治疗情况第1例71岁老年男性晚发型AChR-Ab阳性gMG患者，从眼外肌起病至发生危象仅21天，经历三轮拯救治疗，包括两轮免疫球蛋白和三次血浆置换，但仍无法完全脱机，处于危象后状态。
考虑高龄及GMG感染风险大，未进行高强度免疫抑制治疗淋巴血浆置换后，予以患者补体C5抑制剂作为添加治疗用药后，ADL评分下降，右侧膈肌活动度明显升高用药2次后出院第3次用药后，患者活动已基本恢复正常，ADL评分为0，现维持小剂量激素治疗。
（图2）
▲图2：患者1补体C5抑制治疗效果第2例中年男性gMG，存在恶性胸腺瘤，多次复发伴转移，进展至呼吸衰竭，多次免疫球蛋白+血浆置换治疗，曾使用他克莫司、利妥昔单抗，但仍无法脱机，抬头费力，总B细胞很低，处于危象状态。
考虑使用补体C5抑制剂作为添加治疗6月25日第一次用药，7月3日第二次用药，7月7日第一次脱机尝试，7月20日转出ICU，患者抬头及四肢肌力明显改善，7月2GMG7日可扶坐治疗期间，ADL评分显著下降，膈肌活动度明显改善。
（图3）
▲图3：患者2补体C5抑制治疗效果第3例年轻女性患者，2014年发病为眼肌型MG，2023年逐渐进展为gMG，经历多次拯救治疗，两个月内发生两次危象，一次需无创呼吸机，一次气管插管经分析，患者属于早发型MG，演变为。
高活动性的AChR-Ab阳性gMG，利妥昔单抗治疗后，总B细胞比例明显下降，但AChR-Ab滴度仍很高（>320 nmol/L）胸腺切除术后，抬头费力、口腔分泌物较多，予以补体C5抑制剂添加治疗，用药3次后，患者恢复良好，ADL评分显著下降，可步行回家。
。学术交流
▲专家讨论夏君慧教授：近来也有好几例患者进展非常快，GMG血浆置换、丙球、他克莫司和利妥昔单抗拯救治疗后反复危象，通过分享病例的学习，了解到补体C5抑制剂在危象患者挽救治疗的显著效果，指导意义很大而FcRn拮抗剂和补体C5抑制剂哪个起效更快呢？对其选择时机、使用指证和联合用药安全性存在疑问。
罗苏珊医生：两者起效都比较快，较敏感的患者一般五到七天都能起效，可根据目前的适应症选择经验来看，补体C5抑制剂在难治性gMG危象后难以脱机、反复出现危象高活动性的患者中可作为添加治疗至于时机，现在更强调危象前的状态，如动脉血气二氧化碳分压逐渐升高、呼吸频率较快、氧饱和差、吞咽困难出现早等这样的患者可能疾病负担较大，建议早期进行拯救治疗或抗体清除治疗。
宋飞教授：以前GMG碰到一些难治性gMG反复危象病例，患者和我们医生都很紧张现在有使用一些新的单抗药物，今天听完分享，对补体C5抑制剂的惊艳效果印象深刻柯青教授：补体C5抑制剂尚未有临床使用经验，期待能参加真实世界临床试验。
补体C5抑制剂的上市为医生提供了更多武器，更好的为患者服务，及时把疑难危重患者从死亡边缘挽救回来，且有效治疗的前移，让患者不发生危象，临床意义更大大会总结赵重波教授对REGAIN研究和开放性扩展研究（OLE）中期分析，提出了深刻分析和思考，包括。
激素、免疫抑制剂和靶向生物制剂联用感染风险基本可控补体C5抑制剂等更多生物制剂的出现，增加了挽救治疗和诱导期治疗的手段未来，需要大家齐心协力，开展更多GMG研究，优化生物靶向制剂和传统免疫制剂的搭配，开发一些更精细的评估方法来发现不同治疗方案的效果和细微差别，以及更新中国的诊疗共识。
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