2023年9月6日，由北京康盟慈善基金会发起的『无罕人生·生命防线』补体系统罕见病规范化诊疗探索项目——全身型重症肌无力（gMG）“中外对谈”研讨会成功召开本次中外连线，邀请到美国威彻斯特医疗中心gMG专家分享诊疗经验，精彩不容错过！。
北京协和医院管宇宙教授进行了开场致辞及主题演讲，威彻斯特医疗中心Jin Li教授借助病例介绍了补体C5抑制剂治疗gMG的相关情况中南大学湘雅医院杨欢教授、四川省人民医院谈颂教授、青岛大学附属医院刘敏教授参与了学术交流。
开场致辞
▲管宇宙教授 开场致辞管宇宙教授开场致辞表示，补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，随着补体相关靶向药的上市，自身免疫性疾病的治疗迎来了新GMG时代，此次中外连线交流会将聚焦补体系统靶向药在gMG治疗中的探索和应用经验分享，以期更好地指导临床实践。
从临床案例看gMG补体相关治疗进展
▲Jin Li教授 主题演讲及病例介绍Jin Li教授分享了美国gMG患者使用补体C5抑制剂治疗的情况，并介绍了gMG发病机制，补体C5抑制剂作用机制等内容Jin Li教授指出，AChR（乙酰胆碱受体）抗体是MG最常见的致病性抗体，。
可介导激活补体经典途径，补体级联反应下产生的C5b-9膜攻击复合物（MAC），具有膜穿孔和细胞裂解作用，损伤神经肌肉接头（NMJ）而引起gMG补体系统在gMG发病过程中起到了决定性作用补体C5抑制剂精准靶向MAC，形成保护NMJGMG的生理功能和肌肉功能，其治疗gMG的有效性和安全性已在Ⅲ期临床研究中得到证实。
随后，Jin Li教授分享了一名32岁女性患者的治疗情况该患者眼睑下垂三个月内出现全身乏力，后确诊为AChR Ab+（抗乙酰胆碱受体抗体阳性） gMG，其MG-ADL（重症肌无力日常生活活动能力评分量表）为6分，但患者反馈严重影响其生活。
经过类固醇、硫唑嘌呤等治疗后症状虽减少，但类固醇无法减量，副作用给患者造成较大心理困扰后在注射脑膜炎球菌疫苗后开始使用补体C5抑制剂治疗，随之MG-ADL降到1分，基本达到MM（最小症状表现）状态目前，患者已使用补体C5抑制剂治疗两年多，类固醇和硫唑嘌呤逐渐减量至基本不用，重回正常生GMG活。
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。学术交流
▲与会专家学术交流杨欢教授：脑膜炎球菌疫苗注射一定程度影响患者治疗意愿，有何建议？Jin Lin教授：个人经验中，美国的患者听说新型治疗药物后都较兴奋，在接种补体C5抑制剂治疗后确实很大程度改善生活质量，翻天覆地的生活变化使其愿意坚持治疗，
通常也不会再考虑其他选择因此，刚开始可能遇到的阻碍，需要医生和患者共同克服谈颂教授：补体C5抑制剂能否作为首选治疗？Jin Lin教授：补体C5抑制剂很快缓解患者临床症状，完全可以作为首选治疗另一新型补体C5抑制剂在FDA批准治疗gMG的研究中，已经是作为首选治疗。
此外，也需尊重患者意愿刘敏教授：既往患者使用情况来看，补体CGMG5抑制剂确实效果显著，安全性较好gMG患者症状严重程度波动性较大，如何更好地利用新的治疗手段，优化个体用药，更合理地进行药物转换治疗，仍是临床需要重点探索的问题。
主题演讲——难治性gMG的创新治疗
▲管宇宙教授 主题演讲管宇宙教授回顾了难治性gMG的发病率，以及德国、美国和日本对难治性gMG的定义及诊断标准整体而言，难治性gMG患者疾病严重程度高，存在多种危及生命的症状，具有更高的急性发作、肌无力危象、急诊/ICU和住院治疗的风险，严重影响患者的生活质量。
治疗上，目前对AChR自身抗体导致gMG的致病机制了解较为明确，抗AChR抗体可通过三种途径致病，其中NMJ处的补体激活是关键的致病机制补体CGMG5抑制剂新适应症在中国的获批，开启了AChR Ab+难治性gMG补体抑制靶向治疗新时代。
随后，管宇宙教授介绍了补体C5抑制剂治疗gMG的相关研究数据其中，REGAIN研究是首个在AChR Ab+ 难治性gMG患者中进行的III期临床研究REGAIN研究及开放性扩展研究显示，补体C5抑制剂首剂治疗后，
可快速实现对补体C5的抑制，显著改善MG-ADL评分；130周的长期治疗，症状可持续改善；且可显著降低gMG加重、急救治疗和MG相关住院的发生率日本上市后真实世界研究结果与REGAIN研究结果基本一致，。
可实现MG-ADL和QMG（平均重症肌无力定量评分）总分快速改善、具有持续的有效性和一致性的安全GMG性随后，各位专家对gMG患者随访监测、具体案例治疗，以及补体C5抑制剂应用时机、国内可及性和医保等相关问题进行了交流。
大会总结盛会尾声，Jin Li教授表示，很高兴补体C5抑制剂已经在中国上市，希望有更多gMG患者能够受益期待国内各位专家有更多使用补体C5抑制剂的经验，以后能有更多线上及线下互相交流学习的机会管宇宙教授。
对Jin Li教授及国内各位专家关于gMG诊疗和相关临床实践的分享和积极讨论表达了感谢，期待未来能对MG及其他神经肌肉病展开更广泛深入地交流，为患者寻求更好的治疗方案。
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