导读近年来，重症肌无力（MG）的靶向治疗不断发展，为患者带来了全新的治疗选择近期，在美国神经病学学会（AAN）大会上，MG领域的重磅研究——ADAPT NXT研究的中期结果正式发布，这是一项IIIB期、随机、开放标签、平行对照研究，旨在评估艾加莫德静脉注射（IV）在第一周期每周一次输注后的维持期，采用两种不同的给药方案的疗效与安全性，进一步提供艾加莫德维持期用药的数据。
1艾加莫德是一种新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，在其III期ADAPT研究中证实，其疗效显著，起效迅速，且安全性和耐受性良好2ADPAT研究中艾加莫德的给药方式为每周输注一次，后续依据患者临床症状评估结果开启下一周期。
2周期性GMG给药的疗效和安全性已经得到证实而ADAPT NXT研究的设计，旨在评估一种新的给药方式——Q2W持续给药方式的疗效与安全性，为艾加莫德的临床应用增加了新的循证依据和用药思路ADAPT NXT研究：不同的用药策略，相同稳定持久的疗效。
研究方法ADPAT NXT研究选取了重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分≥5分，美国重症肌无力基金会评级II、III或IV级，lgG≥6 g/L，AChR-Ab+的全身性重症肌无力（gMG）成人（≥18岁）患者，患者可同时进行其他治疗（包括非类固醇免疫抑制疗法、皮质固醇类、乙酰胆碱酯酶抑制剂等）。
研究最终纳入了69名患者，按照3：1的比例随机分为两组Q2W持续GMG给药组：起始给药1次/7天，连续给药四次然后每间隔一周给药1次周期性给药组：起始给药1次/7天，连续给药四次然后间隔4周开启下一个周期，每7周作为一个给药周期。
两组患者的每次给药的剂量均为10mg/kg，A部分总周期同为21周，而后进入扩展实验期（≤105周）（图1）研究的主要终点为21周内的平均MG-ADL总分变化，次要终点包括MG-ADL总分与基线相比的变化、达到MSE（MG-ADL 0~1）的参与者百分比、安全性和耐受性。
图1. ADPAT NXT研究设计研究结果➤ 主要终点达成情况：治疗期间，两组均实现稳定的MG-ADL评分改善研究结果显示，周期性给药组和Q2W持续给药组在第21周的平GMG均MG-ADL总分呈现类似的下降趋势（表1），表明两种给药方案改善患者MG-ADL评分的效果相近，均具有良好的疗效。
表1. 主要终点ANCOVA分析：21周内平均MG-ADL总分变化
➤ 次要终点达成情况：治疗期间，两组均能降低MG-ADL评分，并助力患者实现MSE对比周期性给药组和Q2W持续给药组在第1~21周MG-ADL总分自基线的变化，发现两种给药方案均能在治疗期间维持临床意义上的改善
，而随着时间的推移，两组患者的MG-ADL总分下降幅度和下降速度相近，疗效均可稳定持续到第21周（图2）研究数据还显示，Q2W持续给药组患者与周期性给药组相比，21周内MG-ADL总分自基线的变化波动更小（图GMG2），这意味着。
Q2W持续给药方式能够更稳定地控制症状，减少病情波动，给患者带来更好的临床感受。
Q微：6681122
图2. 1~21周MG-ADL总分自基线的变化研究还发现，在21周内两组中达到MSE的患者比例相似（47.1% vs. 44.2%）（图3）同时，21周内IgG（-64.8% vs. -67.6%）和AChR-Ab水平（-52.7% vs. -58.8%）较基线的变化也相似。
图3. 参与者达到MSE的百分比（MG-ADL 0~1；1~21周）➤ 安全性分析：两种给药方式均具有良好的安全性本研究的安全性分析结果显示，周期性给药和Q2W持续给药两种方式最常见的不良事件分别为头痛和COGMGVID-19，两组患者中均未见致命不良事件，表明周期性给药和Q2W持续给药均具有良好的安全性和耐受性（表2）。
表2. 不良事件汇总表
研究结论ADPAT NXT研究结果表明，艾加莫德周期性给药和Q2W持续给药均可为患者带来稳定的长期临床获益，同时安全性良好：√ 随时间的推移，均可促进MG-ADL评分的降低，且下降程度与下降速度相似√
均可稳定保持疗效至第21周；在21周内，两组患者MG-ADL总分较基线的改善、以及达到MSE的患者比例相似√ 但Q2W持续给药组患者MG-ADL总分较基线的变化波动较小，表明Q2W持续给药的方式能够更稳定地控制病情
√ 两种给药方式的安全性和耐受性均良好ADPAT NXGMGT研究为艾加莫德的临床个体化用药增添了新的数据，也为临床医生提供了一种新的用药思路专家点评专家简介笪宇威 教授主任医师、教授、博士生导师首都医科大学宣武医院神经内科神经肌肉病专科主任。
现任中华医学会神经病学分会神经肌肉病学组委员中华医学会神经病学分会国家周围神经病规范诊治培训分中心主任中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组委员中国神经科学学会神经免疫学分会委员中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会委员
中国罕见病联盟重症肌无力协作组副组长“艾加莫德是全球首款获批上市的FcRn拮抗剂，上市以来已有大批患者从中获益ADPAT NXT研究的发布，进一步为临床提供了新的用药思路经研究验证，艾加莫德QGMG2W持续给药模式疗效和安全性良好，与原给药方式相比，能够更稳定的控制病情，减少波动。
因此，临床可据患者实际情况选择合适的用药方案，以更好地控制患者的病情进展，满足临床需求期待未来更多研究能够为MG患者提供更优的治疗选择，为临床用药提供更多强有力的循证证据，助力更多患者实现获益”参考文献：
1.Vera B, et al. Cyclic and Every-Other-Week Dosing of Intravenous Efgartigimod for Generalized Myasthenia Gravis: Part A of ADAPT NXT. American Academy NeuGMGrology(AAN) Annual Meeting; April 13-18, 2024.
2.Howard JF Jr, et al. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, plac
ebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536.
Q微：6681122
