关注全球创新药研发进展，分析国内新药注册申报情况，了解全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态，掌握国产创新药国际化、跨国企业创新药在华动态.....尽在《药融云医药行业观察周报》据《药融云医药行业观察周报》数据统计，在2023.06.12-2023.06.18期间，有全球有这些创新药研发取得阶段性的进展呢？一起来看看。
1.迪哲医药EGFR-TKI「舒沃替尼」3期临床在欧盟获批迪哲医药的高选择性EGFR-TKI舒沃替尼一线治疗EGFR20号外显子插入（EGFRexon20ins）突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的全球多中心、随机对照、3期临床试验（悟空28，WUKONG28）近日获欧盟批准GMG开展。
靶向治疗是EGFR敏感突变晚期NSCLC一线治疗的首选方案，而EGFRexon20ins作为EGFR突变罕见靶点，传统1-3代TKI治疗效果都不甚理想目前针对该靶点的一线治疗仍以化疗为主，尚缺乏有效的靶向治疗药物。
舒沃替尼全球研发进度查询
图片来源：药融云全球药物研发数据库舒沃替尼是迪哲医药研发的一款针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是一款针对EGFRexon20ins突变型晚期NSCLC的1类新药迪哲医药基于特有的转化科学技术平台，从源头突破难治靶点——EGFRexon20ins突变，并保留了舒沃替尼对EGFR敏感突变、T790M等多种突变的有效活性GMG。
药融云数据库显示，舒沃替尼分别于2020年12月和2022年1月获得中国、美国“突破性疗法认定（BTD）”，成为迄今为止肺癌领域首个且唯一获得中、美两国双BTD的I类新药舒沃替尼获得中国突破性疗法认定-审评时间轴。
图片来源：药融云中国药品审评数据库目前，EGFR-TKI是治疗EGFR突变型晚期NSCLC的重要手段奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼三款第三代EGFR-TKIs 已经获批上市用于治疗一线EGFR 突变的NSCLC 患者；贝福替尼二线适应症率先获批，三代EGFR-TKI 格局即将改变。
2.阿斯利康「依库珠单抗」在中国获批第三个适应症阿斯利康的依库珠单抗注射液在国内获批新适应症，用于治疗抗GMG乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者药融云数据库显示，这是继阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）之后，依库珠单抗在中国获批的第三个适应症。
截至目前，依库珠单抗已在在全球多个国家和地区获批多项适应症，并在拓展新适应症依库珠单抗注射液（eculizumab，商品名：舒立瑞/Soliris）是一款C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。
依库珠单抗在研适应症查询
图片来源：药融云全球药物研发数据库全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、GMG骨骼肌波动性无力及严重衰弱乙酰胆碱受体（AChR）抗体是MG最常见的致病性抗体，约80%的患者可检测到AChR抗体，这意味着AChR抗体与神经肌肉接头（NMJ）的信号受体结合，这种结合激活了补体系统。
补体在先天免疫和抗体介导的免疫中起着重要作用，补体的激活导致膜攻击复合物（MAC）的形成，从而导致神经肌肉接头传递障碍，进而引发神经肌肉传递异常和与MG相关的特征性肌肉无力3. 迈威生物抗IL-11单抗在美国获批临床
Q微：6681122
迈威生物研发的抗IL-11单抗9MW3811注射液临床试验申请正式获得美国FDA批准，可针对特发性肺纤维化开展临床试验特发性肺纤维化是一种原因不明、以弥漫性肺泡炎和GMG肺泡结构紊乱、最终导致肺间质纤维化为特征的疾病。
9MW3811是其研发的靶向人白介素-11（IL-11）的人源化单克隆抗体，可高效阻断IL-11下游信号通路的活化，抑制IL-11诱导的病理生理功能，从而达到对纤维化疾病和肿瘤的治疗效果药融云数据库显示，9MW3811已在澳大利亚、中国、美国三地分别获批开展临床试验。
其中，2023年2月在澳大利亚开展的临床试验处于剂量爬坡阶段，阶段性数据显示其安全性良好后又于3月，收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，用于晚期恶性肿瘤和特发性肺纤维化的临床试验获得批准。
9MW3811国内获批临床耗时69天
图片来源：药融云中国药品审评数据库4GMG. 罗氏神经罕见病新药「利司扑兰」适应症拓展在华获批罗氏（Roche）的神经罕见病创新药物利司扑兰口服溶液用散的适应症拓展，已经获中国国家药监局（NMPA）批准此次获批则将利司扑兰的适用人群拓展至16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
SMA是一种严重的进行性神经肌肉疾病根据中国《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》，流行病学研究表明，约80%患者在出生后18个月内起病该病通常由运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或功能异常所致，患者运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官均会受影响，甚至威胁生命。
人体内的SMN1基因和SMN2基因可以生成SMN蛋白，SMN1基因占主导作用，SMN2基因GMG产生约10%的SMN蛋白利司扑兰是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂它通过双位点特异性调控SMN2（SMN1的同源基因）的剪接，促进保留外显子7，提高功能性SMN蛋白水平。
该药还可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高全身多系统SMN蛋白水平，且保持稳定利司扑兰口服溶液用散-审评时间轴
图片来源：药融云中国药品审评数据库药融云数据库显示，目前全球共有三款SMA治疗药物上市，分别是诺西那生（nusinersen）、利司扑兰（risdiplam）和onasemnogene abeparvovec
国内已获批上市的有诺西那生、利司扑兰利司扑兰口服溶液用散，用于治疗2月龄及以上SMA患者这是首个在中国获批治GMG疗SMA的口服疾病修正治疗药物2023年3月份该药进入了医保目录，大幅减轻了患者负担，提升了治疗可及性。
5.康哲药业创新鼻喷雾剂获批，用于癫痫发作急救康哲药业引进的5.1类新药地西泮鼻喷雾剂上市申请已获得批准，是国内首个地西泮鼻喷雾剂地西泮鼻喷雾剂是一种经鼻给药的苯二氮卓类药物，用于癫痫发作急救药融云中国药品批文数据库显示，地西泮片目前拥有113个在使用批文，涉及。
国药集团、科伦药业、力生制药、信谊制药、百正药业、丹东医创药业、长征药业等生产企业地西泮注射液拥有23个在使用批文，涉及哈药集团、倍特药业、济川药业、三峡制药等生产企业地西泮生产批文查询（部分展示）
图片来源：药融云中国药品批文数据库GMG癫痫是常见的一种神经系统疾病约有30%的病人在使用了稳定的抗癫痫药物后，仍出现不受控制的癫痫发作，这类疾病又被称为丛集性癫痫发作，这种发作可以发生在成人和儿童中，也可以发生于各种类型癫痫，还可能一天之内发作多次。
由于丛集性癫痫一般会突然发作，如果不能识别并提早干预，可能会导致严重的后果据悉，与静脉注射地西泮相比，地西泮鼻腔喷雾剂的绝对生物利用度较高，变异性低此外，它还具有多重优势，包括：对多种癫痫发作类型有效；吸收迅速，起效快，患者间生物利用度一致；容易准备和使用（包括病人在意识未发生改变的时间间隔内）；具有持续的疗效时间；副作用小或少。
该产品不但为癫痫患者丛集性发作时提供有效、便捷、安全的急GMG救治疗以解救发作，还能极大地提高患者和照看者的生活质量
Q微：6681122
