中新网上海新闻12月22日电(记者 陈静)作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到关注早在2018年，重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》 再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士22日接受记者采访时告诉记者，efgartigimod是一款人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体(FcRn)结合并降低循环中的免疫球蛋白(IgG)抗体。
乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素 杜莹表示，中国大约有20万名全身型重症肌无力患者，希望尽快将efgartigimod带给有巨大临床需求的这些自身免疫性疾病患者她表示，我们将积GMG极配合国家药品监督管理局工作，加速创新疗法惠及更多患者，满足他们尚未被满足的医疗需求。
Efgartigimod有潜力成为中国治疗gMG的同类首创的FcRn疗法” 据了解，全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其中IgG抗体会破坏神经与肌肉之间的沟通，导致人体虚弱和可能危及生命的肌无力。
超过85%的重症肌无力患者在发病24个月内进展为gMG(抗体阳性的成人全身型重症肌无力)，可能影响全身肌肉，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，在更危及生命的情况下，可能因为呼吸衰竭、肺部感染等导致死亡。
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确认有乙酰胆碱受体(AChR)抗体的患者约占gMG总人群的85% GMG 长期以来，绝大多数重症肌无力患者均在接受药物治疗，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情；此外还有10%-20%难治型患者、15%-20%可能发展为危象的患者，成为临床治疗的重要挑战。
如今随着对疾病认知提高，药物治疗也在不断迭代，efgartigimod获美国FDA批准上市也代表着FcRn拮抗剂作为一种安全有效的新型治疗手段，能够帮助改善患者治疗结局和生活质量 采访中，记者了解到，FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。
efgartigimod的获GMG批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀·神经病学》ADAPT研究是一项26周的随机、双盲、安慰剂对照的全球性、多中心临床研究，旨在评估efgartigimod在gMG患者中的安全性和疗效。
北美、欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究 ADAPT研究旨在实现个体化治疗方式，包括初始治疗周期和基于临床评估的后续治疗周期，其达到了主要研究终点，表明与安慰剂相比，efgartigimod治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常生活(MG-ADL)评分应答者(68% 对比30%；p
作为当今抗原、抗体最为明确，免疫学发病机GMG制相对较为清楚的自身免疫性疾病之一，重症肌无力也有可能成为攻克自身免疫性疾病的突破口杜莹告诉记者，如今，efgartigimod正在其他几种已知由致病性IgG抗体驱动的自身免疫性疾病中进行探索研究，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤水疱疾病，如寻常型天疱疮和落叶型天疱疮(PV和PF)、免疫性血小板减少症(ITP)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)、大疱性类天疱疮和特发性炎症性肌病。
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