2023年9月27日，由北京康盟慈善基金会发起的『无罕人生·生命防线』补体系统罕见病规范化诊疗探索项目——全身型重症肌无力（gMG）“中外对谈”研讨会顺利召开中外学者围绕gMG领域最新进展，结合精彩案例和实践经验，展开了深入探讨。
首都医科大学宣武医院笪宇威教授作为本场会议主席进行了开场致辞，并在随后发表了主题演讲美国威彻斯特医疗中心Jin Li教授通过解析经典临床病例，介绍了gMG诊疗的相关情况中国人民解放军总医院第八医学中心陈玉萍教授、北京同仁医院景筠教授、山西医科大学第一医院薛慧如教授参与了学术交流和讨论。
开场致辞
▲笪宇威教授 开场致辞笪宇威教授在开场致辞中介绍了本次会议的召开背景和意义她GMG表示，中外连线交流会有助于罕见病领域同行相互借鉴和学习，了解国际最新学术动态，分享前沿研究成果，提高临床诊疗和服务水平本次会议将聚焦于gMG领域，从临床研究到诊疗实践，对有关前沿进展和创新探索进行分享和探讨，以期共同进步。
重症肌无力的治疗：从临床研究中来，到临床实践中去
▲Jin Li教授 主题报告Jin Li教授以“重症肌无力的治疗”为主题，聚焦补体通路，通过对临床真实案例的解析，介绍了gMG患者使用补体C5抑制剂治疗的情况，并分享了相关研究的最新进展重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的获得性神经肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病，AChR（乙酰胆碱受体）抗体是其最常见的致病性抗体GMG。
Jin Li教授指出，AChR抗体可通过三种途径致病，而其中NMJ处的补体激活是关键的致病机制，在gMG发病过程中起到了决定性作用，针对补体的治疗方案已成为该研究领域的热点和重点补体因子C5是补体活化的关键组分，裂解后可产生C5a和C5b，进而启动末端通路和膜攻击复合物（MAC）的形成，导致NMJ传递障碍，引起肌无力的表现。
补体C5抑制剂通过与C5结合并阻止其活化，抑制MAC的形成，其治疗gMG的有效性和安全性已在Ⅲ期临床研究中得到了证实在报告中，Jin Li教授重点分享了1名32岁女性gMG患者的治疗情况该患者以眼睑下垂为首发症状，随后出现视物重影、全身乏力等表现。
经检查，该患者被确诊为AGMGChR Ab+（抗乙酰胆碱受体抗体阳性）gMG，日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分为6分、受累肌群肌力和耐力定量评分（QMG）为7分使用类固醇、硫唑嘌呤等常规治疗方法后，患者的症状虽有所缓解，但生活仍受到疾病困扰，且类固醇无法减量，引起了明显的体重增加。
因此，在注射脑膜炎疫苗后，患者转为使用补体C5抑制剂进行治疗，取得了显著的疗效：其MG-ADL评分降至1分，类固醇和硫唑嘌呤成功停药，达到最小临床表现状态（minimal manifestation status, MMS），可回归正常生活。
此外，Jin Li教授还介绍了另外两例值得深入探究的临床案例，分别为需入住重症监护室（ICU）以及GMG传统治疗下仍反复发作的AChR Ab+ gMG患者这两例患者最终均在补体C5抑制剂的治疗下取得良好疗效，。
提示补体C5抑制剂在重症患者紧急救治或减少疾病复发方面都有着不错的效果。前沿视角：gMG治疗理念的变迁及未来趋势
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▲笪宇威教授 主题报告笪宇威教授围绕MG基本情况进行介绍，讲述了其治疗理念的变迁和发展笪教授指出，尽管随着治疗方案的进步，gMG的死亡率在逐渐下降，但传统的渐进式治疗理念导致患者长期服用中等或更高剂量的类固醇激素，引起类固醇抵抗或产生各种副作用，生活质量降低。
对于日本提出的早期快速治疗策略（EFT），笪教授认为这种方法有助于gMG患者更快达标、更少复发，并减少GMG不良反应，但在我国目前难以实现由于不同抗体亚型的MG在致病机制、临床特征以及患者对治疗的应答情况上有着较大的异质性，其治疗还存在着诸多困境。
笪宇威教授指出，高选择性、副作用轻、起效快、对难治性gMG患者有效，以及长期使用对宿主免疫系统的干扰最小是gMG治疗理想药物的几大特征分子靶向治疗的兴起为gMG治疗困境的解决带来了新的希望针对MG的不同致病环节，各种靶向药竞相涌现。
对于AChR抗体引起的gMG，目前认为，NMJ处补体激活是其关键的致病机制，而靶向补体系统是“扼其咽喉”的治疗策略，是未来gMG个体化精准治疗的发展趋势笪宇威教授在报告中详细介绍了补体C5抑制剂独特的作用机制。
她表示，补体C5抑GMG制剂的出现开启了AChR Ab+难治性gMG生物靶向治疗的新时代。学术交流与讨论
▲与会专家学术交流陈玉萍教授：由于国内临床经验的匮乏，我们目前在补体C5抑制剂的使用上还存在一些疑惑刚刚听了Jin Li教授在ICU重症患者中应用补体C5抑制剂的案例分享，我对此很感兴趣请问在ICU重症患者中，选择补体C5抑制剂进行治疗的依据是什么？。
Jin Li教授：对于入住ICU的难治性gMG患者，一般都会先注射丙种球蛋白或进行血浆置换，如果仍然拔管困难或治疗无效，在美国，很多ICU医生会选择使用补体C5抑制剂作为激素助减剂，效果不错，而且患者的满意度和依从性都很好。
当然，相比于门诊用药，ICU病例较少景筠教授GMG：今天，非常高兴能和美国同行进行交流和学习从两位教授介绍的内容来看，补体C5抑制剂起效非常快，那么对于出现危象的gMG患者，补体C5抑制剂是否有望替代激素冲击呢？。
Jin Li教授：目前，补体C5抑制剂主要还是用于难治性gMG的治疗，特别是门诊用药，当患者使用激素或其他免疫抑制剂疗效不佳时，才会转换至补体C5抑制剂但是从我们的临床经验来看，长期治疗下，补体C5抑制剂很有可能代替激素，因为靶向药物起效很快，副作用也没有激素那么多，我们可以跟患者商量后来决定用药选择。
薛慧如教授：在补体C5抑制剂的安全性报告里，不良事件占比较高的是头痛头痛产生的原因是什么？Jin Li教授：头痛是神经系统的非特异性GMG症状，在不同疾病中，头痛的致病机理有很大的差异相关临床研究显示，补体C5抑制剂治疗组和安慰剂组头痛发生率相当，甚至从数值上看，安慰剂组发生头痛的比例更高。
笪宇威教授：在临床中，我们有时会遇到伴胸腺瘤的MG患者，对于这类患者，免疫抑制剂的使用需非常谨慎，有可能会让患者胸腺瘤复发得更快请问各位专家，是否有在伴胸腺瘤的MG患者中使用补体C5抑制剂的经验？景筠教授：。
从临床个例看，补体C5抑制剂对于伴胸腺瘤的MG患者具有良好的疗效，但是目前随访时间还不够长，经验积累得还不够至于补体C5抑制剂的使用对MG患者胸腺瘤的复发或恶化到底有没有影响，可能还需要更长期的观察和验证。
大会总结最后，笪宇威对会议内容进GMG行了简要总结，对Jin Li教授的经验分享以及各位专家对gMG诊疗相关临床实践的积极探讨表示了感谢她表示，补体C5抑制剂为gMG患者带来了新的治疗选择，目前已在国内上市，随着日渐广泛的临床应用，越来越多的患者将从中获益。
通过本次交流会，大家都收获了很多与之相关的应用经验，相信未来能够更好地服务于患者。
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