2023年10月29日，由北京康盟慈善基金会发起的『无罕人生·生命防线』补体系统罕见病规范化诊疗探索项目——全身型重症肌无力（gMG）研讨会）成功召开。
四川大学华西医院周红雨教授担任大会主席进行了开场致辞和全场主持，华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授和北京医院殷剑教授分别进行了主题演讲和病例分享，华中科技大学同济医学院附属协和医院曹学兵教授、江西省人民医院刘诗英教授、广西医科大学第一附属医院唐玉兰教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院张旻教授
参与了讨论交流。开场致辞
▲周红雨教授 开场致辞周红雨教授开场致辞表示，很荣幸主持关于补体C5抑制剂在重症肌无力（MG）中应用的研讨会，非常期待GMG今天能与各位重症肌无力（MG）领域权威专家进行线上对话，探讨前沿诊疗观念，共谋患者之福祉。
补体C5抑制剂——AChR Ab+难治性gMG的首选
▲卜碧涛教授 主题讲座卜碧涛教授介绍到，补体激活会破坏 NMJ （神经肌肉接头）处的突触后膜，使肌膜形态变化、MAC（攻膜复合物）形成，AChR（乙酰胆碱受体）和电压门控型Na+通道 (VGSC) 的数量的减少，影响终板电位，是AChR Ab+（抗乙酰胆碱受体抗体阳性）gMG发病的关键机制。
尽管目前有多种治疗选择，但仍存在10-20%难治MG患者补体C5抑制剂是中国首个且唯一获批抗AChR Ab+难治性gMG成人患者适应症的药物，开启了治疗新时代研究显示GMG，补体C5抑制剂首剂给药1小时后，全部患者在血清药物峰值浓度可实现C5的完全抑制；
治疗1周可使MG-ADL（日常活动评分）评分较基线显著改善；多数患者在12周实现临床应答；130周的长期治疗，MG-ADL评分可持续改善；且可显著降低gMG加重、急救治疗和MG相关住院的发生率；并可减少激素治疗的使用及剂量。
安全性经33项临床研究、1500+例患者、4项适应症和超过15年的临床经验检验，整体安全性良好卜碧涛教授总结表示，综合指南推荐、循证充分、快速强效、安全性良好等特点，补体C5抑制剂可作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者治疗的首选。
难治性gMG病例分享
▲殷剑教授 病例分享殷剑教授分享了3例补体GMGC5抑制剂治疗难治性gMG患者的经验患者1为54岁男性，主因“胸腺瘤术后11年，上睑下垂2年余” 入院，综合考虑难治性gMG，进行了补体C5抑制剂静脉输注治疗1次后，ADL评分、许氏评分均明显改善，后总补体水平得到显著抑制，激素和免疫抑制剂顺利减停，治疗效果的波动与肺部感染和COPD
（慢性阻塞性肺疾病）基础疾病相关的可能性较大。（图1）
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▲图1：补体C5抑制剂治疗第1例患者的效果患者2为43岁女性，主因 “卵巢癌术后半年，上睑下垂伴吞咽困难20天”入院，综合诊断gMG危象、合并卵巢混合性生殖细胞瘤（IC2期）及骨髓Ⅱ度移植史常规治疗后考虑为难治性gMG。
目前已使用2剂补体C5GMG抑制剂治疗，疗效显著使用一次后，许氏评分中咀嚼、吞咽6分降为0分，呼吸评分6分降为0分，两次治疗后QMG评分（定量评分）26分降低12分、ADL评分14分将为0分，显著抑制总补体及AcHR水平、不影响补体C3及C4水平。
（图2）
▲图2：补体C5抑制剂治疗第2例患者的效果患者3为58岁女性，主因“双侧眼睑下垂1月，加重伴言语含糊、呼吸困难0.5月”入院，诊断为难治性gMG危象、甲状腺肿瘤消融术后患者症状于胸腺瘤术后加重，激素、丙球和免疫抑制剂治疗效果不明显，。
加用补体C5抑制剂治疗，后患者病情好转，许氏评分中呼吸评分6分降为0分、QMG评分19分降为11分、ADL评分2分降为0分、总补体水平显著GMG降低。（图3）
▲图3：补体C5抑制剂治疗第3例患者的效果殷剑教授总结到，三例患者使用补体C5抑制剂治疗后1-3周即起效，ADL及许氏评分显著下降，补体水平均有效抑制第二、三例患者QMG评分改善明显，顺利度过肌无力危象。
首例患者因经济原因停药，无MG症状恶化，无补体、抗体骤然反跳，可为临床中因多种原因导致的不能连续用药情况的安全性提供参考。学术交流与讨论
▲与会专家学术交流曹学兵教授：殷剑教授病例中补体C5抑制剂对眼睑下垂的改善效果比较理想除难治性，对部分眼睑下垂始终无法改善，或未能达到临床最小症状（MM）的患者使用补体C5抑制剂的效果比较感兴趣刘诗英教授：。
希望国内能有大咖牵头，制订适用于我们国GMG情的难治性gMG定义补体C5抑制剂对眼肌改善效果显著外，对呼吸肌群的改善情况如何？殷剑教授：从目前来看，两位难治性gMG患者眼外肌恢复几乎都得到了近80%以上的逆转。
个人认为对呼吸肌群等大肌群的改善，补体C5抑制剂可能是一种很好的选择期待未来，多中心合作及企业协助下，能够建立补体监测体系，以更好地理解补体C5抑制剂，探索更多可能性唐玉兰教授：补体C5抑制剂既往主要用于PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）、aHUS（非典型溶血尿毒综合征）治疗中。
神经系统中，除了gMG，在NMODS（视神经脊髓炎谱系疾病）也有少量用药研究有无合并肿瘤的gMG应用补体C5抑制剂有什么不同？殷剑教授：目前第四个病人未合GMG并肿瘤，使用补体C5抑制剂后反应也不错从日本相关真实世界研究入来看，。
总体而言，MG患者是否合并肿瘤对补体C5抑制剂的反应基本差不多张旻教授：个人会考虑在危象期、合并肿瘤、老年人gMH患者中使用补体C5抑制剂对其使用疗程、维持治疗剂量、间隔周期等存疑大会总结周红雨教授总结到，对多数专家而言，今天都是首次了解到补体C5抑制剂在中国gMG患者中使用的真实情况，各位专家分享的真知灼见，都是非常宝贵的临床经验。
目前，中国定义难治性gMG还有一定困难，若参考2022年日本指南认为早期快速治疗不佳为难治性gMG，可能会有更多患者诊断为难治性gMG，有利于更早启用单抗类药物补体C5抑制剂作用领域广泛，未来应GMG该有非常广阔的使用前景，期待能早日造福更多患者。
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